Naukowcy z UJ opracowali cząsteczkę, która może pomóc w terapii chorób neurologicznych

Zespół prof. Krzysztofa Kamińskiego z Wydziału Farmaceutycznego Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum opracował cząsteczkę, która w przyszłości może posłużyć w terapii chorób neurologicznych – m.in. padaczki, chorób Alzheimera i Parkinsona. Pierwszą fazę badań klinicznych zaplanowano na przyszły rok.

Jak poinformował Uniwersytet Jagielloński, zespół kierowany przez prof. Krzysztofa Kamińskiego z Katedry Chemii Farmaceutycznej Wydziału Farmaceutycznego UJ Collegium Medicum opracował cząsteczkę o symbolu iQ-007, która zakończyła z powodzeniem fazę rozwoju przedklinicznego w kierunku terapii padaczki lekoopornej.

– Nasza cząsteczka została zidentyfikowana jako pierwszy w klasie (first-in-class) małocząsteczkowy, wysoce selektywny pozytywny allosteryczny modulator transportera EAAT2 dla glutaminianu. EAAT2, który ulega ekspresji przede wszystkim w ośrodkowym układzie nerwowym, jest głównym transporterem usuwającym nadmiar glutaminianu z przestrzeni synaptycznej, przez co zmniejsza ryzyko działania ekscytotoksycznego wspomnianego neuroprzekaźnika – wyjaśnił prof. Kamiński.

Oprócz leczenia padaczki cząsteczka może stanowić nowatorskie podejście terapeutyczne wielu innych schorzeń neurologicznych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych, w których kluczową rolę odgrywa glutaminian – w przypadku m.in. chorób Alzheimera, Parkinsona, Huntingtona, stwardnienia rozsianego, stwardnienia bocznego zanikowego, udarów niedokrwiennych mózgu, bólu, schizofrenii, depresji, lęku, a także uzależnień.

W 2020 r. cząsteczka została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU. Licencji udzielono iQure Pharma, amerykańskiej firmie biotechnologicznej.

Faza przedkliniczna została zrealizowana przez iQure Pharma w kooperacji z naukowcami UJ CM. Rozpoczęcie pierwszej fazy badań klinicznych planowane jest przez firmę w pierwszym kwartale 2025 r.

W rozwoju cząsteczki uczestniczyły i uczestniczą również grupy badawcze z innych jednostek krajowych (Instytut Medycyny Wsi, Uniwersytet Marii Curie-Skłodowskiej, Warszawski Uniwersytet Medyczny, Uniwersytet Medyczny w Lublinie, Instytut Farmakologii PAN), a także czołowych uniwersytetów europejskich (Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn, University of Oslo) i amerykańskich (Drexel University College of Medicine, University of Pittsburgh – School of Medicine, University of Utah Health, Harvard University – Harvard Medical School) oraz National Institute of Neurological Diseases and Stroke (NIH, Bethesda, USA) – projekt The Epilepsy Therapy Screening Program (ETSP).